Brief aan informateur Hamer: biotech biedt gezonder, duurzamer en welvarender Nederland

Rare Disease Symposium 2019 in het teken van het doorbreken van de status quo

Den Haag, 28 februari 2019 – Vandaag, op Zeldzameziektendag, vragen organisaties wereldwijd aandacht voor zeldzame ziekten. En dat is hard nodig ook, want er is nog een lange weg te gaan voordat elke patiënt die kampt met één van de ruim 7.000 zeldzame aandoeningen kan rekenen op een passende behandeling. De ontwikkeling, toelating en financiering van weesgeneesmiddelen kent veel specifieke uitdagingen die de status quo op de proef stellen. HollandBIO, de belangenvereniging van biotech bedrijven in Nederland, zet zich in om de route die weesgeneesmiddelen van lab naar patiënt afleggen, te effenen. Daarom organiseert HollandBIO in samenwerking met PSR Orphan Experts op 18 april het tweede Rare Disease Symposium, waarin het doorbreken van de status quo om oplossingen te realiseren, centraal staat.

Alleen al in Nederland krijgen een miljoen mensen te maken met één van de minstens zevenduizend zeldzame ziekten: een ziekte die voorkomt bij minder dan vijf op de tienduizend mensen. Vaak gaat het om kinderen die door hun ernstige, erfelijke en progressieve aandoening een beperkte levensverwachting hebben. Er komt heel wat bij kijken om voor al die patiënten een beter leven te realiseren: denk aan de bekendheid en informatievoorziening over de ziekte, het snel kunnen stellen van een diagnose, financiering voor onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen, de ontwikkeling van passende modellen en methoden voor zowel het klinisch onderzoek, als de beoordeling van effectiviteit en de vergoeding.

De afgelopen jaren is er veel vooruitgang geboekt door de internationale zeldzame ziekten community. Dankzij succesvolle stimuleringsmaatregelen is de bekendheid van zeldzame ziekten sterk toegenomen en hebben biofarmaceutische bedrijven meer dan 140 zogenaamde weesgeneesmiddelen geïntroduceerd. Honderden potentiële weesgeneesmiddelen zitten nog in de pijplijn. Maar stagnatie dreigt: het systeem van ontwikkeling en toelating van weesgeneesmiddelen kraakt in haar voegen. Om te garanderen dat succesvolle innovaties ook in de toekomst de patiënt blijven bereiken, is actie geboden.

Met het Rare Disease Symposium nodigen HollandBIO en PSR Orphan Experts alle betrokken, van zorgverzekeraar tot overheid en van bedrijf tot patiënt aan om werk te maken van oplossingen. De sprekers geven het goede voorbeeld en zetten vanuit een eigen perspectief hun visie op de toekomst uiteen: van stimulerende business ecosystemen tot patiëntenparticipatie, van slimme nieuwe trials tot innovatieve prijsmodellen en vroege toegang. Ook is er veel tijd voor discussie en debat.

Sprekers zijn onder andere Henry Robben (Nyenrode Business Universiteit), Fred Cuijpers (patiënt expert hemofilie), Violeta Stoyanova (European Medicines Agency), Ad Schuurman (Zorginstituut), Bart van der Lelie (Lysiac), Marc Pomp (gezondheidseconoom), Tim Kanters (IMTA), Eelko den Breejen (Biogen), Amr Makady (Zorginstituut), Ward Bijlsma (Menzis), Elizabeth Vroom (Duchenne Parent Project), Rieke van der Graaf (UMC Utrecht) en Inez de Greef (Treeway).

Houd de website in de gaten voor de meest actuele versie van het programma.

Praktische informatie

·         Datum: donderdag 18 april 2019

·         Tijd: van 09.30 uur tot 18.00 uur

·         Locatie: Inn Style, Herenweg 55, Maarssen

Aanmelden

Het Rare Disease Symposium is hét event voor mensen met een mening over weesgeneesmiddelen: van patiënten tot producenten, van beoordelaars tot verzekeraars en van beleidsmakers tot journalisten. Ben jij er ook bij? Meer informatie en aanmelden via: https://www.rarediseasepatient2030.com/